SURAMINA

Data: 17 de junho de 2014 

Com base Autism Speaks pesquisa Trailblazer, estudo aponta para a disfunção mitocondrial destino como promissor para novos medicamentos

Imagem microscópica das potências celulares conhecidas como mitocôndrias. Micrografia por Thomas Deerinck, NCMI
Um novo estudo em ratos dá apoio a uma nova teoria de que os sintomas do autismo podem, em alguns casos, resultar de sinais de inflamação e de socorro celular. O estudo se desenvolve a partir das descobertas anteriores apoiados por uma Suzanne e Bob Wright prêmio Trailblazer da Autism Speaks, e seus resultados suportam proposto direção dos pesquisadores para o desenvolvimento de novos medicamentos de autismo.

Seu relatório aparece hoje na revista Translational Psychiatry.

Em sua pesquisa, Robert Naviaux e sua equipe da Universidade da Califórnia, San Diego, o foco em um sistema de sinalização celular ligada à inflamação e problemas com organelas celulares chamadas mitocôndrias. As mitocôndrias são potências microscópicas que alimentam nossas células com energia.

Mais especificamente, o Dr. Naviaux centra-se no papel de trifosfato de adenosina (ATP) e de moléculas relacionadas gerados pela mitocôndria estressadas. Essas moléculas provocam inflamação. Elas estimulam também, pelo menos, 19 tipos de chamadas receptores purinérgicos em células do cérebro, diz Dr. Naviaux. Alguns desses receptores, por sua vez, têm sido associadas com a linguagem prejudicada e habilidades sociais.

Em seu mais recente trabalho, a equipe do Dr. Naviaux testou o efeito do suramin, um inibidor conhecido da sinalização purinérgica criada em 1916 para tratar a doença do sono Africano. O tratamento não é adequado para utilização a longo prazo, uma vez que podem produzir anemia e disfunção das glândulas supra-renais. Em vez disso, os pesquisadores usaram isso para promover a sua ideia de que aquietar sinalização celular-socorro poderia aliviar os sintomas do autismo. Se assim for, uma droga relacionada pode ser desenvolvido que é seguro para tomar a longo prazo.

No estudo, suramin fez sinais de socorro Cell Block e inflamação relacionada em modelos adultos do rato do autismo. Suas células começou a se comportar normalmente e seus comportamentos do autismo-como se afastou. No entanto, os efeitos da droga não durou depois que foi interrompido após cinco semanas.

"Obviamente, corrigindo anomalias em um rato é um longo caminho a partir de uma cura em humanos," diz o Dr. Naviaux "Mas nós pensamos que esta abordagem -. Terapia antipurinergic -. É uma maneira nova e fresca para pensar e enfrentar o desafio de autismo Dr. . Naviaux co-dirige mitocondrial da UCSD e Metabólica Centro de Doenças.

"É bom ver esta evidência adicional de apoio à investigação caminho romance de Dr. Nauviax", comenta Dan Smith, Autism Speaks diretor sênior para a descoberta da neurociência. "O contínuo desenvolvimento de novos tratamentos e idéias transformadoras são exatamente o que esperamos de nossos subsídios Trailblazer." Porque suramin não é uma opção de tratamento segura para pessoas com autismo, o Dr. Smith acrescenta, é preciso estimular a indústria farmacêutica a desenvolver novos opções. "A pesquisa básica como Dr. Naviaux de é fundamental para fazer isso."